Spinraza

2024 Autor: Rachel Wainwright | [email protected]. Ostatnio zmodyfikowany: 2023-12-15 07:40

Spinraza: instrukcje użytkowania i recenzje

1. Zwolnij formę i skład
2. Właściwości farmakologiczne
3. Wskazania do stosowania
4. Przeciwwskazania
5. Sposób stosowania i dawkowanie
6. Efekty uboczne
7. Przedawkowanie
8. Instrukcje specjalne
9. Stosowanie w ciąży i laktacji
10. Stosowanie w dzieciństwie
11. Przy zaburzeniach czynności nerek
12. Za naruszenia funkcji wątroby
13. Interakcje lekowe
14. Analogi
15. Warunki przechowywania
16. Warunki wydawania aptek
17. Recenzje
18. Cena w aptekach

Nazwa łacińska: Semprex

Kod ATX: M09AX07

Składnik aktywny: nusinersen (Nusinersen)

Producent: Wetter Pharma-Fertigung, GmbH & Co. KG (Vetter Pharma-Fertigung, GmbH & Co. KG) (Niemcy); Pateon Italia, S.p. A. (Patheon Italia, SpA) (Włochy)

Opis i aktualizacja zdjęć: 01.03.2020

Spinraza to najnowszy lek stosowany w leczeniu chorób układu mięśniowo-szkieletowego.

Uwolnij formę i kompozycję

Lek jest produkowany w postaci roztworu do podawania dooponowego (wewnątrz lędźwiowego): bezbarwny, przezroczysty płyn, wolny od nierozpuszczonych cząstek (po 5 ml w szklanych fiolkach zamkniętych gumowym korkiem i aluminiowym kapslem, zamkniętym plastikowym wieczkiem; w pudełku tekturowym 1 butelka i instrukcja użycia leku Spinraza).

Skład na 1 ml roztworu:

substancja czynna: nusinersen (w postaci nusinersenu sodu) - 2,4 mg;
składniki pomocnicze: disodu wodorofosforan bezwodny, dwuwodny diwodorofosforan sodu, chlorek potasu, chlorek magnezu heksahydrat, chlorek sodu, 1M roztwór kwasu solnego, dwuwodny chlorek wapnia, 1M roztwór wodorotlenku sodu, woda do wstrzykiwań.

Właściwości farmakologiczne

Farmakodynamika

Spinraza jest antysensownym oligonukleotydem (ASO). Jego struktura jest specjalnie zaprojektowana do leczenia rzadkich postępujących chorób nerwowo-mięśniowych z dziedziczeniem autosomalnym recesywnym - SMA (rdzeniowy zanik mięśni). SMA jest spowodowane mutacjami w długim ramieniu chromosomu 5 (5q), które prowadzą do utraty funkcji specjalnego genu odpowiedzialnego za przetrwanie neuronów ruchowych (gen SMN1). W wyniku niedostatecznej funkcji tego genu dochodzi do niedoboru białka SMN. Pomimo tego, że gen SMN2 jest również odpowiedzialny za powstawanie tego białka, całkowita ilość białka SMN pozostaje niska (gdyż ilość syntetyzowanego białka SMN pod wpływem genu SMN2 jest znikoma).

SMA odnosi się do spektrum różnych stanów klinicznych. Ciężkość choroby zależy od liczby kopii genu SMN2 i wieku zachorowania.

Mechanizm działania preparatu Spinraza jest związany ze zwiększeniem udziału transkryptów mRNA (matrycowego kwasu rybonukleinowego) z włączeniem egzonu 7 genu SMN2. mRNA ulega translacji do pełnołańcuchowego białka SMN, utrzymując w ten sposób funkcjonalną aktywność białka.

Farmakokinetyka

Po wstrzyknięciu nusinersenu lek jest całkowicie rozprowadzany w płynie mózgowo-rdzeniowym (płynie mózgowo-rdzeniowym). Celem terapeutycznego działania preparatu Spinraza są tkanki ośrodkowego układu nerwowego (ośrodkowy układ nerwowy).

Po wielokrotnym podaniu średnie minimalne resztkowe stężenia substancji czynnej w płynie mózgowo-rdzeniowym wzrosły około 1,4–3 razy. Stan równowagi został osiągnięty w ciągu około 24 miesięcy. Dodatkowe wstrzyknięcia leku po osiągnięciu stanu równowagi nie prowadzą do dalszej akumulacji nusinersenu w tkankach ośrodkowego układu nerwowego czy PMR.

Po podaniu produktu Spinraza minimalne resztkowe stężenia w osoczu były stosunkowo niskie (w porównaniu z pozostałymi stężeniami w płynie mózgowo-rdzeniowym). Wzrost średnich wartości maksymalnego stężenia w osoczu i AUC (pole pod krzywą zależności stężenia od czasu) był proporcjonalny do podanej dawki. Wielokrotne wstrzyknięcia nie doprowadziły do kumulacji.

Nusinersen jest szeroko rozpowszechniany w ośrodkowym układzie nerwowym, osiągając stężenia terapeutyczne w tkankach rdzenia kręgowego, które stanowią cel terapeutyczny. Wykazano również, że lek jest obecny w neuronach i innych komórkach mózgu i rdzenia kręgowego oraz tkankach obwodowych (w tym nerkach, wątrobie i mięśniach szkieletowych).

Jest metabolizowany na drodze hydrolizy, w której pośredniczą egzonukleazy 3 'i 5'. Nusinersen nie jest induktorem ani inhibitorem, ani nie jest substratem dla enzymów cytochromu P450.

Główną drogą eliminacji leku i jego metabolitów jest najwyraźniej wydalanie z moczem. Końcowy okres półtrwania nusinersenu z PMR wynosi średnio 135–177 dni.

Płeć pacjenta nie wpływa na farmakokinetykę produktu Spinraza.

Wskazania do stosowania

Spinraza jest stosowana w leczeniu rzadkiej choroby genetycznej zwanej SMA (rdzeniowy zanik mięśni).

Przeciwwskazania

Lek jest przeciwwskazany u pacjentów ze zwiększoną indywidualną wrażliwością na główne lub pomocnicze składniki.

Spinraza, instrukcje użytkowania: metoda i dawkowanie

Roztwór Spinraz wstrzykuje się dooponowo przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie mogą wykonywać wyłącznie specjaliści z doświadczeniem w wykonywaniu nakłucia lędźwiowego.

Terapię należy rozpocząć jak najwcześniej po postawieniu diagnozy. Zalecana pojedyncza dawka preparatu Spinraza to 5 ml (12 mg). Lek podaje się w 1. dniu leczenia (dzień 0), a następnie w 14., 28. i 63. dniu leczenia. Jeśli kolejna dawka jest opóźniona lub pominięta, lek podaje się jak najwcześniej (przerwa między dwiema dawkami powinna wynosić co najmniej 14 dni).

W przyszłości Spinraza będzie podawana raz na 4 miesiące. W przypadku pominięcia lub opóźnienia następnego wstrzyknięcia roztwór należy wstrzyknąć możliwie jak najwcześniej, a następnie kontynuować podawanie z ustawioną częstotliwością.

Spinraza musi być używana przez długi czas i stale. Celowość kontynuowania terapii ocenia lekarz prowadzący.

Instrukcja przygotowania i podania dawki:

Przed podaniem leku należy wizualnie ocenić stan roztworu. Powinien być bezbarwny i przezroczysty oraz nie zawierać żadnych cząstek.
Przygotowanie roztworu i dalsze podawanie powinno odbywać się w warunkach aseptycznych.
Bezpośrednio przed podaniem należy wyjąć butelkę z lodówki i przechowywać przez jakiś czas w temperaturze pokojowej. Nie wolno używać zewnętrznych źródeł ciepła.
Nieotwartą i nieużywaną butelkę można z powrotem włożyć do lodówki, jeśli była przechowywana w temperaturze do 25 ° C nie dłużej niż 30 godzin.
Przed wprowadzeniem, gumowy korek fiolki przekłuwa się igłą i do strzykawki pobiera się wymaganą objętość roztworu. Dodatkowe rozcieńczenie nie jest wymagane. Jeśli zebrany roztwór nie jest używany przez 6 godzin, należy go usunąć.
W niektórych przypadkach, gdy lek jest podawany, może być wymagana sedacja (przeprowadzana zgodnie ze wskazaniami, z uwzględnieniem stanu klinicznego pacjenta).
W przypadku dokanałowego podawania wstrzyknięć produktu Spinraza, zwłaszcza młodym grupom wiekowym i pacjentom ze skoliozą, wskazane jest zastosowanie dowolnego badania obrazowego (na przykład USG).
Przed wstrzyknięciem roztworu zaleca się pobranie objętości płynu mózgowo-rdzeniowego odpowiadającej wstrzykniętej objętości leku.
Spinraza jest wstrzykiwana dooponowo w bolusie trwającym 1–3 min. Do wstrzyknięcia leku należy użyć igły do znieczulenia podpajęczynówkowego. Niemożliwe jest wstrzyknięcie w miejscach, w których występują oznaki procesu zapalnego lub zakaźnego na skórze.
Niewykorzystaną ilość roztworu należy usunąć.

Bezpieczeństwo i skuteczność produktu Spinraza badano u dzieci w wieku 0-17 lat. U pacjentów w wieku 18 lat i starszych doświadczenie z lekiem jest ograniczone. Nie ma doświadczenia ze stosowaniem nusinersenu u osób w wieku powyżej 65 lat.

Nie badano stosowania leku u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek i / lub wątroby.

Skutki uboczne

Wszystkie niepożądane działania niepożądane leku Spinraza są związane z zabiegiem nakłucia lędźwiowego i można je traktować jako objawy zespołu nakłucia pooponowego:

układ pokarmowy: bardzo często - wymioty;
układ nerwowy: bardzo często - bóle głowy;
układ mięśniowo-szkieletowy i tkanka łączna: bardzo często - bóle pleców.

W okresie porejestracyjnego stosowania produktu Spinraza odnotowano tak poważne skutki uboczne, jak zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych i wodogłowie, które najprawdopodobniej wynikają ze sposobu podania leku (nakłucie lędźwiowe).

W populacjach niemowląt, u których lek stosowany jest najczęściej, nie można ocenić niektórych niepożądanych skutków ubocznych, np. Bólów pleców i głowy, co wiąże się z ograniczonymi możliwościami komunikacyjnymi pacjentów z tej grupy.

Immunogenność leku jest niska. Nie stwierdzono istotnego wpływu tworzenia przeciwciał przeciwlekowych na odpowiedź kliniczną, farmakokinetykę lub skutki uboczne nusinersenu.

Przedawkować

Przypadki przedawkowania nie zostały zarejestrowane. W przypadku wystąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych leku Spinraza, należy zwrócić się o pomoc lekarską.

Specjalne instrukcje

Czasami po dożylnym lub podskórnym podaniu innych ASO obserwowano zaburzenia krzepnięcia krwi i trombocytopenię. Jeśli istnieją wskazania kliniczne, przed podaniem produktu Spinraza zaleca się wykonanie niezbędnych badań laboratoryjnych w celu określenia krzepliwości krwi i liczby płytek krwi.

Inne ASO działały nefrotoksycznie, dlatego w przypadku wskazań klinicznych zaleca się oznaczanie zawartości białka w porannym moczu. Jeśli poziom białka w moczu jest stale podwyższony, należy przeprowadzić dalsze badania.

U pacjentów, którzy otrzymywali nusinersen, zgłaszano przypadki wodogłowia niezwiązane z krwawieniem i zapaleniem opon mózgowych. Niektórzy pacjenci otrzymali przeciek komorowo-otrzewnowy. U osób z ograniczoną przytomnością konieczna jest ocena prawdopodobieństwa wystąpienia wodogłowia. Jak dotąd ryzyko i korzyści związane z leczeniem produktem Spinraza u pacjentów z przeciekiem komorowo-otrzewnowym są nieznane, dlatego należy dokładnie ocenić wykonalność i potrzebę dalszej terapii.

Wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i złożone mechanizmy

Nie ma danych.

Stosowanie w ciąży i laktacji

Nie przeprowadzono badań leku podczas ciąży i karmienia piersią. Wprowadzenie zastrzyków preparatu Spinraza kobietom w wieku rozrodczym lub kobietom w ciąży jest możliwe po dokonaniu oceny stosunku spodziewanych korzyści i potencjalnych zagrożeń.

W eksperymentach przeprowadzonych na zwierzętach nie stwierdzono wpływu nusinersenu na płodność samic i samców, narządy rozrodcze oraz wzrost i rozwój płodu.

Zastosowanie pediatryczne

U dzieci w wieku od urodzenia do 17 lat Spinraza stosuje się zgodnie ze wskazaniami iw zalecanych dawkach.

Z zaburzeniami czynności nerek

W przypadku upośledzenia czynności nerek nie badano stosowania leku.

Za naruszenia funkcji wątroby

Nie badano stosowania produktu Spinraza u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby.

Interakcje lekowe

Nie przeprowadzono specjalnych badań klinicznych w celu określenia interakcji nusinersenu z innymi lekami. Prawdopodobieństwo takich interakcji jest bardzo małe, ponieważ nusinersen nie jest ani induktorem, ani inhibitorem enzymów cytochromu P450 i nie jest metabolizowany przy udziale tych enzymów.

Analogi

Brak informacji o analogach Spinraza.

Warunki przechowywania

Przechowywać w ciemnym miejscu, niedostępnym dla dzieci, w oryginalnym opakowaniu w temperaturze + 2 … + 8 ° C. Nie wolno zamrażać roztworu.

Dopuszcza się przechowywanie leku w oryginalnym opakowaniu (w pudełku tekturowym) w temperaturze pokojowej nie wyższej niż 30 ° C przez nie dłużej niż 14 dni. Jeśli w tym czasie roztwór nie był używany, wielokrotne przechowywanie w lodówce (w temperaturze + 2 … + 8 ° C) jest niedopuszczalne.

Okres trwałości wynosi 3 lata.

Warunki wydawania aptek

Wydawane na receptę.

Recenzje Spinraz

Istnieje bardzo niewiele recenzji Spinraz, ponieważ lek jest nowy i stosunkowo niedawno zarejestrowany w Rosji. To pierwszy zarejestrowany w kraju lek, który spowolnił rozwój rzadkiej choroby genetycznej - rdzeniowego zaniku mięśni. W Rosji jest ponad 800 osób z tą diagnozą.